+7 (499) 394-62-85

Задать вопрос специалистам

Будни: 9:00 - 19-00

Время работы

Девочка получила первое в мире лечение от «неизлечимого» Т-клеточного лейкоза

В 2021 году у 13-летней Алиссы был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз, рак крови, поражающий лейкоциты. Обычные методы лечения, такие как химиотерапия и трансплантация костного мозга, не увенчались успехом. В мае, когда надежды уже не было, ей сделали генетически модифицированную трансплантацию CAR-T-клеток. Всего за 28 дней у нее была ремиссия. Сегодня она вернулась домой и чувствует себя лучше. Она стала первым пациентом в мире, получившим генетически модифицированные Т-клетки для лечения лейкемии, считавшейся «неизлечимой».

Эти иммунные клетки, полученные от здоровых доноров, были разработаны для отслеживания и подавления раковых Т-клеток, не убивая друг друга. Этот лейкоз особенно трудно лечить этим методом, потому что раковые клетки также являются Т-клетками. В результате ее обычная терапия CAR-T заставляет ее модифицированные Т-клетки убивать друг друга перед введением пациенту.

Исследователи из детской больницы Грейт-Хер-Ормонд-стрит (GOSH) в Лондоне разработали новый метод редактирования генома, который создает ее CAR-T-клетки. Девочка прошла это экспериментальное лечение в мае. Всего месяц спустя у нее наступила ремиссия, и ей сделали пересадку костного мозга, чтобы восстановить ее иммунную систему. Этот рак с внезапным началом является наиболее распространенным видом рака у детей и подростков и обычно лечится химиотерапией и трансплантацией костного мозга. Но иногда эти методы лечения не останавливают болезнь, как это было в случае с Алисой. Только 10% людей, у которых рак рецидивирует, выживают.

Исследователи взяли ее Т-клетки от здоровых доноров и сделали их «универсальными», предварительно удалив существующие антигенные рецепторы. Это удерживает их от атак со стороны иммунной системы пациента.

Ученые генетически разработали способность распознавать и атаковать раковые Т-клетки, используя химерный антигенный рецептор (CAR), предназначенный для распознавания ее рецептора CD7 на лейкемических Т-клетках. отдана клеткам, которые используют исследователи, называется «редактирование оснований» и включает преобразование определенных нуклеотидных оснований в ДНК, содержащуюся в ее Т-клетках.

Например, изменение определенного нуклеотидного основания в гене CD7 с цитозина на тимин создает «стоп-кодон», который не позволяет клеточному механизму читать полные инструкции и останавливает производство CD7.

Преимущество этого подхода по сравнению с редактированием CRISPR-Cas9 заключается в том, что он не вызывает разрывов ДНК, что снижает риск побочных эффектов.

Алисса — первый пациент, получивший это экспериментальное лечение. Она была свободна от лейкемии более 6 месяцев. Теперь группа планирует набрать до 10 пациентов с ее Т-клеточным лейкозом, которые исчерпали все другие варианты лечения. Исследователи надеются, что в случае успеха испытания они смогут предлагать лечение детям на более ранних этапах лечения.